Criança com doença rara segue tratamento em AL após receber do SUS remédio mais caro do mundo
Maria Helena tem atrofia muscular espinhal (AME) tipo 2 e conseguiu na Justiça ter acesso ao Zolgensma, que custa cerca de R$ 6 milhões.
Quase 20 dias após receber a dose do medicamento mais caro do mundo pelo Sistema Único de Saúde (SUS), em um hospital de Recife, a menina Maria Helena segue o tratamento em Alagoas. Neste sábado (27), a criança foi recebida com carreata em Cajueiro, sua cidade natal.
O Zolgensma, usado para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), custa cerca de R$ 6 milhões. A família de Maria Helena teve que recorrer à Justiça para garantir o acesso ao tratamento.
A mãe de Maria Helena disse menos de um mês após a aplicação do Zolgensma, já foi possível perceber melhora na força física da menina.
“A gente percebe que Maria Helena já tem mais força. Ela já consegue ficar de joelhos. Ontem mesmo, para a gente ela conseguiu ficar de pé”, disse Dayze Kelly.
Como o Zolgensma só é indicado para crianças abaixo de 2 anos de idade, a família lutava contra o tempo para que Maria Helena recebesse a medicação antes de completar 2 anos, no dia 3 de abril, mas o vaivém da Justiça não permitiu que o prazo fosse cumprido.
Quando finalmente o remédio foi disponibilizado, o estado de saúde de Maria Helena não permitiu que ela tomasse o medicamento na data prevista, dia 7 de maio.
Após melhorar, Maria Helena tomou a dose única do Zolgensma no dia 8 de julho, em um hospital em Recife.
Rondson Edvaldo contou que o dia em que a filha tomou o remédio representa o renascimento dela e da família.
“Foi um renascimento. A sensação do dia Z da Maria Helena foi realmente de um renascimento, dela nascer novamente. A Maria Helena nos ensinou muita coisa nesse tempo, principalmente ter fé, manter a fé, ver os sinais que Deus nos tá dizendo que está conosco”, disse o pai.
A médica Vanessa Van Der Linden explicou que o monitoramento de possíveis efeitos colaterais do medicamento dura cerca de três meses.
“A gente só pode dizer que passou os riscos dos efeitos colaterais em torno dos três meses pós- tratamento, e para que ela possa seguir a vida bem, continuando tendo ganhos e podendo ter uma evolução na vida adulta”, disse a pediatra e neurologista pediátrica.
O que é AME?
A AME é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que não tem cura.
• É causada por alterações no gene que produz a proteína SMN – que protege os neurônios motores;
• Sem essa proteína, esses neurônios morrem e não mandam impulsos nervosos da coluna vertebral para os músculos;
• Isso interfere na capacidade de se mover, andar, engolir e até respirar. Pode levar à morte.
• A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas;
• A AME acomete 1 em cada 11 mil nascidos vivos.
Como funciona o Zolgensma?
O remédio é uma terapia gênica que devolve ao paciente o gene faltante. Ele foi desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6 milhões. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o tratamento em 2020.
- O gene é injetado no corpo do paciente através de cápsula de vírus modificados em laboratório: são eles que transportam o gene que o paciente precisa até as células da medula espinhal;
- Quanto menor a criança, menor o peso e, portanto, menor a quantidade de vírus injetados;
- O zolgensma é o único tratamento disponível que atua diretamente no DNA;
- A aplicação é feita em dose única;
- Não há alteração no DNA do paciente;
- Estudos clínicos já comprovaram a eficácia do medicamento contra a AME.
VÍDEO: saiba como o remédio mais caro do mundo atua no corpo de crianças com AME
Fonte: G1
